全球的罕见病患者已超过2.5亿，疾病类型多达7000种。然而，仅有不到10％的罕见病有已批准的治疗药物或方案，而且几乎没有一种罕见病可以被治愈。由于人口基数庞大，中国罕见病患病其实并不“罕见”，当前我国罕见病患者数量已超过2000万。尽管罕见病正受到越来越多的关注，罕见病患者仍普遍面临着“用不起药”和“用不上药”等现实问题。
近年来，党和国家高度重视罕见病的管理，国家卫健委、国家药监局、国家医疗保障局等相关部门在提升罕见病的诊疗能力、药品的审评审批、药物的可及性方面采取了一系列的措施，让罕见病药不再“罕见”。
今年3月发布的“中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见”中，明确提出要“促进多层次医疗保障体系发展”，“探索罕见病用药保障机制”。在此背景下，中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）和中国罕见病联盟（CHARD）建立了长期合作关系，并共同发起了《中国罕见病用药医保准入及付费制度建设与医保基金影响分析》研究，项目启动会近日在线上召开。RDPAC执行总裁康韦、中国罕见病联盟执行理事长李林康、IQVIA（艾昆纬）真实世界洞察团队以及医疗保障、药物经济学等领域十余位专家出席了此次会议，与会专家积极参与项目讨论，为推动罕见病用药保障制度建设、加速罕见病患者用药可及献计献策。
作为一家由42家具备国际领先研究和开发能力的跨国制药企业组成的非营利性行业组织，RDPAC及会员单位持续关注罕见病患者用药可及问题，并致力于推动罕见病药物的研发和引进。中国罕见病联盟凝聚了政府社会等多方力量，旨在提升罕见病诊疗水平，促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新。
为罕见病用药保障机制探索提供决策依据
过去两年来，罕见病相关的利好政策加速出台。国家卫健委联合五部门于2018年公布了《第一批罕见病目录》，其中纳入121种疾病，为罕见病药物的研发方向、临床诊治、医保准入提供了重要的参考依据。此外，药监部门也出台了一系列政策加速罕见病药物的审评审批，尤其是在国家药品监督管理局药品审评中心发布的两批临床急需的共66种药品名单中，有38种涉及罕见病用药。另据不完全统计，以《第一批罕见病目录》纳入的121病种为参照，共有162种药物在美国或欧盟、日本获批，61种药物在中国上市，其中，36种药品已纳入国家医保目录。
随着越来越多的罕见病药物在中国上市，医保基金将面临何等压力？如何平衡罕见病患者的权益和其他患者的治疗需求？此项研究正是围绕这些问题开展，将通过测算找出罕见病药物纳入医保后会为医保基金带来的用药费用支出影响，以及梳理国内外罕见病用药医保准入及付费制度的经验，为有关部门制定罕见病用药保障机制提供决策依据。
中国罕见病联盟执行理事长李林康强调了罕见病用药的可及性和可支付性对罕见病患者治疗的重要性。他说：“国家医疗保障局一直在着力解决罕见病患者的用药保障问题，通过实施一系列政策‘组合拳’，使中国的罕见病患者实实在在有了获得感、幸福感和安全感。从2018年起，两次国家医保目录的调整都对罕见病药物的纳入给予政策倾斜， 让部分罕见病患者不再因为买不起药而放弃治疗，改善了患者的生活质量，给他们带来了活下去的希望。”
助力罕见病药物创新尽早惠及更多患者
在“创新引领健康中国”这一理念的引领下, RDPAC及会员单位一直致力于创新药的研发与引进，将更多世界级的创新成果惠及中国患者。以《第一批罕见病目录》为例，目前已在国内上市的61种罕见病药物中，有大约60%来自于RDPAC会员企业。
《中国罕见病用药医保准入及付费制度建设与医保基金影响分析》研究项目将RDPAC会员单位的创新优势、中国罕见病联盟的平台优势和IQVIA的数据分析优势进行有机结合。RDPAC执行总裁康韦表示：“三方紧密合作并联同各位专家开展此项研究，不仅对于改善我国罕见病患者用药现状、挽救患者生命有现实意义，对于推动整个罕见病医药行业和医疗系统的发展都具有积极作用。”
与会专家还一致呼吁，为了让我国罕见病患者能够及时用上创新好药，除了社会各界长期持续的关注和努力之外，更需要着力建设短中期和中长期的创新药品加速审批政策机制，以及健全罕见病诊断和治疗体系。例如，进一步完善罕见病目录的评审标准和机制并确保及时更新，在医保准入过程中提出适用于罕见病药品的评估流程及标准等。
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来源：好医生网
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